Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка на изобретение № 202091828

   Библиографические данные

(11) Номер патентного документа

202091828

(21) Номер евразийской заявки

202091828

(22) Дата подачи евразийской заявки

2019.01.31

(51) Индексы Международной патентной классификации

C12N 15/113 (2010.01)
C12N 5/074 (2010.01)
A61K 38/46 (2006.01)

(43)(13) Дата публикации евразийской заявки, код вида документа

A1 2021.05.24 Бюллетень № 05  тит.лист, описание  последовательности 

(31) Номер заявки, на основании которой испрашивается приоритет

62/624,748

(32) Дата подачи заявки, на основании которой испрашивается приоритет

2018.01.31

(33) Код страны, идентифицирующий ведомство или организацию, которая присвоила номер заявки, на основании которой испрашивается приоритет

US

(86) Номер и дата подачи международной заявки

US2019/015988

(87) Номер и дата публикации международной заявки

2019/152609 2019.08.08

(71) Сведения о заявителе(ях)

ДЗЕ БОРД ОФ РИДЖЕНТС ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ ТЕХАС СИСТЕМ (US)

(72) Сведения об изобретателе(ях)

Олсон Эрик Н., Лун Чэнцзу (US)

(74) Сведения о представителе(ях)
или патентном поверенном

Медведев В.Н. (RU)

(54) Название изобретения

КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ КОРРЕКЦИИ МУТАЦИЙ ДИСТРОФИНА В КАРДИОМИОЦИТАХ ЧЕЛОВЕКА

   Реферат  [ENG]
(57) Изобретение относится к способу лечения или профилактики мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) у нуждающегося в этом субъекта, включающему введение субъекту нуклеазы Cas9 или последовательности, кодирующей нуклеазу Cas9, и гРНК или последовательности, кодирующей гРНК, причем гРНК нацелена на донорный сайт сплайсинга или акцепторный сайт сплайсинга гена дистрофина. Введение обеспечивает восстановление экспрессии дистрофина, по меньшей мере, в подгруппе кардиомиоцитов субъекта и позволяет, по меньшей мере, частично или полностью восстановить сердечную сократимость.

 
Назад|  Новый поиск