Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202091352

   Библиографические данные

(11) Номер патентного документа

202091352

(21) Номер евразийской заявки

202091352

(22) Дата подачи евразийской заявки

2018.11.29

(51) Индексы Международной патентной классификации

C12N 15/86 (2006.01)
C12N 9/14 (2006.01)
C12N 9/26 (2006.01)
A61K 35/76 (2015.01)
A61K 47/26 (2006.01)
A61K 48/00 (2006.01)

(43)(13) Дата публикации евразийской заявки, код вида документа

A1 2020.08.27 Бюллетень № 08  тит.лист, описание  последовательности 

(31) Номер заявки, на основании которой испрашивается приоритет

62/593,090

(32) Дата подачи заявки, на основании которой испрашивается приоритет

2017.11.30

(33) Код страны, идентифицирующий ведомство или организацию, которая присвоила номер заявки, на основании которой испрашивается приоритет

US

(86) Номер и дата подачи международной заявки

US2018/063166

(87) Номер и дата публикации международной заявки

2019/108856 2019.06.06

(71) Сведения о заявителе(ях)

ДЗЕ ТРАСТИЗ ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ ПЕНСИЛЬВАНИЯ (US)

(72) Сведения об изобретателе(ях)

Уилсон Джеймс М., Хиндерер Кристиан, Ордо Жюльетт (US)

(74) Сведения о представителе(ях)
или патентном поверенном

Медведев В.Н. (RU)

(54) Название изобретения

ГЕНОТЕРАПИЯ МУКОПОЛИСАХАРИДОЗА IIIB

   Реферат  [ENG]
(57) В данной заявке предложен рекомбинантный AAV (rAAV), содержащий капсид AAV и упакованный в нем геном вектора, где геном вектора содержит AAV 5' инвертированный концевой повтор (ITR), полученную способом генной инженерии последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую функциональную человеческую N-ацетил-альфа-глюкозаминидазу (hNAGLU), регуляторную последовательность, которая направляет экспрессию hNAGLU в клетке-мишени, и AAV 3' ITR. Также представлена фармацевтическая композиция, содержащая rAAV согласно настоящему описанию в буферной смеси, и способ лечения человеческого субъекта, у которого диагностирован MPS IIIB.

 
Назад|  Новый поиск