Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202190092

   Библиографические данные
(21)202190092    (13) A1
(22)2019.06.21

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел:      


Документ опубликован 2021.05.18
Текущий бюллетень: 2021-05  
Все публикации: 202190092  

(51) C12N 15/113 (2010.01)
C12N 15/86(2006.01)
(43)A1 2021.05.18 Бюллетень № 05  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/688,115
(32)2018.06.21
(33)US
(86)US2019/038426
(87)2019/246494 2019.12.26
(71)ЮМАНИТИ ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Арон Ребекка, Пандиа Бхаумик, Тардифф Дэниел, Пиотровски Джеф, Лукас Мэттью, Ле Бурдоннек Бертран, Родес Кеннет, Скэнневин Роберт (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ЛЕЧЕНИЯ И ПРОФИЛАКТИКИ НЕВРОЛОГИЧЕСКИХ РАССТРОЙСТВ
   Реферат  [ENG]
(57) Изобретение относится к композициям и способам лечения неврологических расстройств, таких как боковой амиотрофический склероз, лобно-височная дегенерация и болезнь Альцгеймера, среди прочего. Используя композиции и способы, описанные в данном документе, пациенту с неврологическим расстройством, таким как неврологическое расстройство, связанное с агрегацией TAR-DNA-связывающего белка (TDP)-43, может быть введен ингибитор изоформы 51A1 (CYP51A1) цитохрома P450 (CYP450), также называемый в данном документе ланостерин-14-альфа-деметилазой, для лечения основной этиологии расстройств и/или для облегчения одного или более симптомов заболевания. Ингибитор CYP51A1 может представлять собой небольшую молекулу, антитело против CYP51A1 или его антигенсвязывающий фрагмент, или соединение, такое как молекула интерферирующей РНК, которое ослабляет экспрессию CYP51A1. Пациенты, которых можно лечить с применением описанных в данном документе композиций и способов, включают пациентов, которые экспрессируют мутантную изоформу TDP-43, содержащую мутацию, связанную с агрегацией и токсичностью, стимулируемой TDP-43.