Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202091828

   Библиографические данные
(21)202091828    (13) A1
(22)2019.01.31

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2021.05.24
Текущий бюллетень: 2021-05  
Все публикации: 202091828  

(51) C12N 15/113 (2010.01)
C12N 5/074 (2010.01)
A61K 38/46(2006.01)
(43)A1 2021.05.24 Бюллетень № 05  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/624,748
(32)2018.01.31
(33)US
(86)US2019/015988
(87)2019/152609 2019.08.08
(71)ДЗЕ БОРД ОФ РИДЖЕНТС ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ ТЕХАС СИСТЕМ (US)
(72)Олсон Эрик Н., Лун Чэнцзу (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ КОРРЕКЦИИ МУТАЦИЙ ДИСТРОФИНА В КАРДИОМИОЦИТАХ ЧЕЛОВЕКА
   Реферат  [ENG]
(57) Изобретение относится к способу лечения или профилактики мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) у нуждающегося в этом субъекта, включающему введение субъекту нуклеазы Cas9 или последовательности, кодирующей нуклеазу Cas9, и гРНК или последовательности, кодирующей гРНК, причем гРНК нацелена на донорный сайт сплайсинга или акцепторный сайт сплайсинга гена дистрофина. Введение обеспечивает восстановление экспрессии дистрофина, по меньшей мере, в подгруппе кардиомиоцитов субъекта и позволяет, по меньшей мере, частично или полностью восстановить сердечную сократимость.