Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 037696

   Библиографические данные
(11)037696    (13) B1
(21)201791417

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2021.05.12
Текущий бюллетень: 2021-05  
Все публикации: 037696  
Реестр евразийского патента: 037696  

(22)2015.12.23
(51) C12N 15/113 (2010.01)
A61P 25/14 (2006.01)
A61K 31/713(2006.01)
(43)A1 2017.12.29 Бюллетень № 12  тит.лист, описание 
(45)B1 2021.05.12 Бюллетень № 05  тит.лист, описание 
(31)14200308.6
(32)2014.12.24
(33)EP
(86)EP2015/081157
(87)2016/102664 2016.06.30
(71)ЮНИКЕР АйПи Б.В. (NL)
(72)Константинова Павлина Стефанова, Миниарикова Яна (NL)
(73)ЮНИКЕР АйПи Б.В. (NL)
(74)Осипов К.В., Ильмер Е.Г., Пантелеев А.С., Хмара М.В., Дощечкина В.В., Новоселова С.В., Липатова И.И. (RU)
(54)СУПРЕССИЯ ГЕНА ГЕНТИНГТИНА, ИНДУЦИРОВАННАЯ РНК-ИНТЕРФЕРЕНЦИЕЙ
   Формула 
(57) 1. Двухцепочечная РНК, способная снижать экспрессию гена гентингтина, содержащая первую последовательность РНК и вторую последовательность РНК, где первая и вторая последовательности РНК являются комплементарными, причем первая последовательность РНК имеет длину последовательности, равную по меньшей мере 19 нуклеотидам, и является комплементарной последовательности SEQ ID NO: 1, где первая последовательность РНК выбрана из группы, состоящей из SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6 и SEQ ID NO: 7.
2. Двухцепочечная РНК по п.1, отличающаяся тем, что двухцепочечная РНК включена в пре-микроРНК каркас, прай-микроРНК каркас, shPHK или siPHK, предпочтительно в пре-микроРНК каркас.
3. Двухцепочечная РНК по любому из пп.1 и 2, отличающаяся тем, что первая последовательность РНК имеет длину последовательности, равную по меньшей мере 20 нуклеотидам, предпочтительно по меньшей мере 21 нуклеотиду.
4. Двухцепочечная РНК по любому из пп.1-3, отличающаяся тем, что первая последовательность РНК полностью комплементарна SEQ ID NO: 1.
5. Двухцепочечная РНК по любому из пп.1-4, отличающаяся тем, что первая цепь и вторая цепь выбраны из группы, состоящей из комбинаций SEQ ID NO: 3 и SEQ ID NO: 8; SEQ ID NO: 4 и SEQ ID NO: 9; SEQ ID NO: 5 и SEQ ID NO: 10; SEQ ID NO: 5 и SEQ ID NO: 13; SEQ ID NO: 5 и SEQ ID NO: 14; SEQ ID NO: 6 и SEQ ID NO: 11 и SEQ ID NO: 7 и SEQ ID NO: 12.
6. Двухцепочечная РНК по любому из пп.1-5, отличающаяся тем, что двухцепочечная РНК включена в пре-микроРНК каркас, полученный из miR-451a или miR-155.
7. Последовательность ДНК, кодирующая двухцепочечную РНК по любому из пп.1-6.
8. Кассета экспрессии, способная снижать экспрессию гена гентингтина, кодирующая двухцепочечную РНК по любому из пп.1-6.
9. Кассета экспрессии по п.8, отличающаяся тем, что кассета экспрессии содержит промотор фосфоглицераткиназы, промотор цитомегаловируса, нейроспецифический промотор или промотор бета-актина кур.
10. Геннотерапевтический вектор, способный снижать экспрессию гена гентингтина, содержащий кассету экспрессии по п.8 или 9.
11. Геннотерапевтический вектор по п.10, отличающийся тем, что геннотерапевтический вектор является вектором на основе аденоассоциированного вируса, предпочтительно вектором на основе аденоассоциированного вируса серотипа 5.
12. Клетка-хозяин, содержащая последовательность ДНК по п.7 или кассету экспрессии по п.8 или 9.
13. Применение двухцепочечной РНК по любому из пп.1-6 в качестве лекарственного средства для лечения болезни Гентингтона.
14. Применение последовательности ДНК по п.7 в качестве лекарственного средства для лечения болезни Гентингтона.
15. Применение кассеты экспрессии по п.8 или 9 в качестве лекарственного средства для лечения болезни Гентингтона.
16. Применение геннотерапевтического вектора по п.10 или 11 в качестве лекарственного средства для лечения болезни Гентингтона.
Zoom in