Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 201990558

   Библиографические данные
(21)201990558    (13) A2
(22)2014.04.18

 A ]   [ B ]   C ]   [ D ]   E ]   [ F ]   G ]   [ H ] 

Текущий раздел:      


Документ опубликован 2020.11.30
Текущий бюллетень: 2020-11  
Все публикации: 201990558  

(51) C12N 7/01 (2006.01)
C12R 1/93 (2006.01)
A61P 21/00(2006.01)
(43)A2 2020.11.30 Бюллетень № 11  тит.лист, описание  последовательности 
(31)61/814,256
(32)2013.04.20
(33)US
(62)201592014; 2014.04.18
(71)РИСЁРЧ ИНСТИТЪЮТ ЭТ НЭЙШНВАЙД ЧИЛДРЕН'С ХОСПИТАЛ (US)
(72)Флэниган Кевин, Вулин-Чэффиол Аделин, Вейн Николас (US)
(74)Строкова О.В., Глухарёва А.О., Лыу Т.Н., Угрюмов В.М., Христофоров А.А., Гизатуллина Е.М., Гизатуллин Ш.Ф., Костюшенкова М.Ю., Осипенко Н.В., Лебедев В.В., Парамонова К.В., Николаева О.А. (RU)
(54)ДОСТАВКА НАЦЕЛЕННЫХ НА ЭКЗОН 2 ПОЛИНУКЛЕОТИДНЫХ КОНСТРУКЦИЙ U7snRNA ПРИ ПОМОЩИ РЕКОМБИНАНТНОГО АДЕНОАССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА
   Реферат  [ENG]
(57) Настоящее изобретение относится к доставке полинуклеотидов при помощи рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, являющейся следствием дупликации экзона 2 DMD. В изобретении предложены продукты rAAV и способы применения rAAV в лечении мышечной дистрофии Дюшенна.