Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 201990212

   Библиографические данные
(21)201990212    (13) A1
(22)2017.07.05

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: A     


Документ опубликован 2020.09.07
Текущий бюллетень: 2020-09  
Все публикации: 201990212  

(51) A61K 48/00 (2006.01)
A61K 38/46 (2006.01)
C12N 15/113 (2010.01)
C12N 9/16 (2006.01)
C12N 15/63 (2006.01)
C12N 15/85 (2006.01)
A61P 27/02(2006.01)
(43)A1 2020.09.07 Бюллетень № 09  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/358,337
(32)2016.07.05
(33)US
(86)US2017/040745
(87)2018/009562 2018.01.11
(71)ДЗЕ ДЖОНС ХОПКИНС ЮНИВЕРСИТИ (US)
(72)Джаскула-Ранга Винод, Зэк Дональд, Банз Фред, Велсби Дерек (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)КОМПОЗИЦИИ НА ОСНОВЕ СИСТЕМЫ CRISPR/CAS9 И СПОСОБЫ ЛЕЧЕНИЯ ДЕГЕНЕРАЦИЙ СЕТЧАТКИ
   Реферат  [ENG]
(57) В заявке описаны способы лечения у субъекта дегенерации сетчатки, такой как врожденный амавроз Лебера (LCA), пигментный ретинит (RP) и глаукома. Также здесь предусмотрены способы изменения экспрессии одного или более продуктов генов в клетке, такой как ганглиозная клетка сетчатки. Такие способы могут включать использование модифицированной нуклеазной системы, такой как система коротких палиндромных повторов, регулярно расположенных группами, (CRISPR), включающая двунаправленный промотор H1 и РНК-проводники (gRNA), направленные на гены, связанные с дегенерацией сетчатки, упакованная в одну компактную частицу аденоассоциированного вируса (AAV).