Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202091352

   Библиографические данные
(21)202091352    (13) A1
(22)2018.11.29

 A ]   B ]   C ]   [ D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2020.08.27
Текущий бюллетень: 2020-08  
Все публикации: 202091352  

(51) C12N 15/86 (2006.01)
C12N 9/14 (2006.01)
C12N 9/26 (2006.01)
A61K 35/76 (2015.01)
A61K 47/26 (2006.01)
A61K 48/00(2006.01)
(43)A1 2020.08.27 Бюллетень № 08  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/593,090
(32)2017.11.30
(33)US
(86)US2018/063166
(87)2019/108856 2019.06.06
(71)ДЗЕ ТРАСТИЗ ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ ПЕНСИЛЬВАНИЯ (US)
(72)Уилсон Джеймс М., Хиндерер Кристиан, Ордо Жюльетт (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)ГЕНОТЕРАПИЯ МУКОПОЛИСАХАРИДОЗА IIIB
   Реферат  [ENG]
(57) В данной заявке предложен рекомбинантный AAV (rAAV), содержащий капсид AAV и упакованный в нем геном вектора, где геном вектора содержит AAV 5' инвертированный концевой повтор (ITR), полученную способом генной инженерии последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую функциональную человеческую N-ацетил-альфа-глюкозаминидазу (hNAGLU), регуляторную последовательность, которая направляет экспрессию hNAGLU в клетке-мишени, и AAV 3' ITR. Также представлена фармацевтическая композиция, содержащая rAAV согласно настоящему описанию в буферной смеси, и способ лечения человеческого субъекта, у которого диагностирован MPS IIIB.