Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 035882

   Библиографические данные
(11)035882    (13) B1
(21)201591767

 A ]   B ]   C ]   [ D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2020.08.27
Текущий бюллетень: 2020-08  
Все публикации: 035882  
Реестр евразийского патента: 035882  

(22)2014.03.14
(51) C12N 15/11 (2006.01)
C12N 15/113 (2010.01)
A61K 31/7088 (2006.01)
A61P 21/00(2006.01)
(43)A1 2016.02.29 Бюллетень № 02  тит.лист, описание 
A8 2018.04.30 Бюллетень № 04  тит.лист, описание 
(45)B1 2020.08.27 Бюллетень № 08  тит.лист, описание  последовательности 
(31)61/784,547
(32)2013.03.14
(33)US
(86)US2014/029689
(87)2014/153220 2014.09.25
(71)САРЕПТА ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Бестуик Ричард К., Франк Дайан Элизабет, Шнелль Фред Джозеф (US)
(73)САРЕПТА ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)АНТИСМЫСЛОВЫЕ ОЛИГОНУКЛЕОТИДЫ, ОБЕСПЕЧИВАЮЩИЕ ПРОПУСК ЭКЗОНОВ, ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ
   Формула 
(57) 1. Антисмысловой олигонуклеотид, состоящий из 24 оснований и содержащий последовательность оснований, которая на 100% комплементарна мишеневой области экзона 44 пре-мРНК дистрофина человека,
где мишеневая область представляет собой участок отжига Н44А(-07+17),
где основания указанного антисмыслового олигонуклеотида связаны с кольцевыми структурами морфолино, и
где указанные кольцевые структуры морфолино связаны фосфорсодержащими межсубъединичными связями, связывающими азот морфолино одной кольцевой структуры с 5'-экзоциклическим углеродом соседней кольцевой структуры, и
где антисмысловой олигонуклеотид индуцирует пропуск экзона 44,
или его фармацевтически приемлемая соль.
2. Антисмысловой олигонуклеотид по п.1, где последовательность представляет собой антисмысловой олигонуклеотид из 24 оснований и содержит последовательность CAG АТС TGT САА АТС GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1), где тиминовые основания необязательно заменены урациловыми основаниями; или его фармацевтически приемлемая соль.
3. Антисмысловой олигонуклеотид или его фармацевтически приемлемая соль по любому из пп.1 или 2, где олигонуклеотид химически связан с молекулой полиэтиленгликоля.
4. Антисмысловой олигонуклеотид, имеющий формулу
Zoom in
Н44А(-7+17); и где
Zoom in
где ^ - стереохимия фосфорного центра не определена, или его фармацевтически приемлемая соль.
5. Фармацевтическая композиция, содержащая антисмысловой олигонуклеотид по любому из предшествующих пунктов и фармацевтически приемлемый носитель.
6. Композиция по п.5 для применения для лечения мышечной дистрофии.
7. Композиция по п.6, где мышечная дистрофия представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна (DMD).
8. Композиция по п.6, где мышечная дистрофия представляет собой мышечную дистрофию Беккера (BMD).