Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 201992208

   Библиографические данные
(21)201992208    (13) A1
(22)2014.10.22

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: A     


Документ опубликован 2020.07.31
Текущий бюллетень: 2020-07  
Все публикации: 201992208  

(51) A61K 48/00 (2006.01)
A61P 3/00(2006.01)
(43)A1 2020.07.31 Бюллетень № 07  тит.лист, описание  последовательности 
(31)61/894,303
(32)2013.10.22
(33)US
(62)201690581; 2014.10.22
(71)ТРАНСЛЕЙТ БИО, ИНК. (US)
(72)Дероза Франк, Хартлейн Майкл, Диаз Ануша (US)
(74)Нилова М.И. (RU)
(54)ЛЕЧЕНИЕ ФЕНИЛКЕТОНУРИИ С ПРИМЕНЕНИЕМ мРНК
   Реферат  [ENG]
(57) Согласно настоящему изобретению, в числе прочего, предложены способы лечения фенилкетонурии (ФКУ), которые включают введение субъекту, нуждающемуся в указанном лечении, композиции, содержащей мРНК, кодирующую фенилаланингидроксилазу (ФАГ), в эффективной дозировке и с эффективным интервалом введения, благодаря чему достигается снижение интенсивности, тяжести, частоты или задержка возникновения по меньшей мере одного симптома или признака ФКУ. В некоторых вариантах реализации изобретения мРНК инкапсулирована в липосому, которая содержит один или более катионных липидов, один или более некатионных липидов, один или более липидов на основе холестерина и один или более ПЭГ-модифицированных липидов.