Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 035732

   Библиографические данные
(11)035732    (13) B1
(21)201791986

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2020.07.31
Текущий бюллетень: 2020-07  
Все публикации: 035732  
Реестр евразийского патента: 035732  

(22)2016.03.11
(51) C12N 15/113 (2010.01)
A61K 31/712 (2006.01)
A61K 31/7125(2006.01)
(43)A1 2018.01.31 Бюллетень № 01  тит.лист, описание 
(45)B1 2020.07.31 Бюллетень № 07  тит.лист, описание  последовательности 
(31)1504124.7
(32)2015.03.11
(33)GB
(86)EP2016/055360
(87)2016/142538 2016.09.15
(71)ВИНГС ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Хаисма Элизабет Марлен, Потман Марко, Бемер Вутер, Бринкс Вера (NL)
(73)ВИНГС ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(74)Строкова О.В., Гизатуллина Е.М., Угрюмов В.М., Карпенко О.Ю. (RU)
(54)ОЛИГОНУКЛЕОТИДЫ, СООТВЕТСТВУЮЩИЕ ЭКЗОНУ 73 ГЕНА COL7A1, ДЛЯ ТЕРАПИИ БУЛЛЕЗНОГО ЭПИДЕРМОЛИЗА
   Формула 
(57) 1. Антисмысловой олигорибонуклеотид, способный предотвращать или уменьшать включение экзона 73 в мРНК COL7A1 (альфа-1-цепь коллагена VII типа) человека в том случае, когда упомянутая мРНК образуется при сплайсинге из пре-мРНК в клетке человека, характеризующийся тем, что данный олигорибонуклеотид содержит нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 5, 6, 7, 8, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 35, 39, 40, 41, 42 и 43, причем олигорибонуклеотид имеет длину от 16 до 24 нуклеотидов.
2. Антисмысловой олигорибонуклеотид по п.1, характеризующийся тем, что он содержит не более одной последовательности CpG.
3. Антисмысловой олигорибонуклеотид по п.1, характеризующийся тем, что данный олигорибонуклеотид выбран из группы, состоящей из антисмысловых олигонуклеотидов (AON) SEQ ID NO: 5, 6, 7, 8, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 35, 39, 40, 41, 42 и 43.
4. Антисмысловой олигорибонуклеотид по любому из пп.1-3, в котором межнуклеозидные связи химически модифицированы.
5. Антисмысловой олигорибонуклеотид по п.4, в котором модификация межнуклеозидной связи представляет собой фосфоротиоатную связь.
6. Антисмысловой олигорибонуклеотид по любому из пп.1-5, характеризующийся тем, что сахарные остатки олигорибонуклеотида представляют собой низший 2'-O-алкил.
7. Антисмысловой олигорибонуклеотид по п.6, в котором 2'-O-алкил представляет собой 2'-O-метилзамещенный сахарный остаток.