Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202090584

   Библиографические данные
(21)202090584    (13) A1
(22)2018.08.24

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2020.06.05
Текущий бюллетень: 2020-06  
Все публикации: 202090584  

(51) C12Q 1/68 (2018.01)
C12N 15/113(2010.01)
(43)A1 2020.06.05 Бюллетень № 06  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/550,462; 62/575,901; 62/667,356; 62/671,745
(32)2017.08.25; 2017.10.23; 2018.05.04; 2018.05.15
(33)US; US; US; US
(86)US2018/048031
(87)2019/040923 2019.02.28
(71)СТОУК ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Азнарез Изабель, Хань Чжоу (US)
(74)Гизатуллина Е.М., Глухарёва А.О., Угрюмов В.М., Строкова О.В., Христофоров А.А., Гизатуллин Ш.Ф., Костюшенкова М.Ю., Лебедев В.В., Парамонова К.В. (RU)
(54)АНТИСМЫСЛОВЫЕ ОЛИГОМЕРЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ СОСТОЯНИЙ И ЗАБОЛЕВАНИЙ
   Реферат  [ENG]
(57) Альтернативные события сплайсинга в гене SCN1A могут приводить к непродуктивным транскриптам мРНК, которые, в свою очередь, могут приводить к аберрантной экспрессии белка, а терапевтические средства, которые могут нацеливаться на альтернативные события сплайсинга в гене SCN1A, могут модулировать уровень экспрессии функциональных белков у пациентов с синдромом Драве и/или ингибировать аберрантную экспрессию белка. Такие терапевтические средства могут быть использованы для лечения состояния, вызванного дефицитом белка SCN1A, SCN8A или SCN5A.
Zoom in