Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202090234

   Библиографические данные
(21)202090234    (13) A1
(22)2018.07.05

 A ]   B ]   C ]   [ D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2020.05.14
Текущий бюллетень: 2020-05  
Все публикации: 202090234  

(51) C12N 15/11 (2006.01)
A61K 31/713 (2006.01)
C12N 15/113(2010.01)
(43)A1 2020.05.14 Бюллетень № 05  тит.лист, описание  SEQL 
(31)62/529,132; 62/631,683; 62/679,549
(32)2017.07.06; 2018.02.17; 2018.06.01
(33)US; US; US
(86)US2018/040874
(87)2019/010274 2019.01.10
(71)ЭРРОУХЕД ФАРМАСЬЮТИКАЛС, ИНК. (US)
(72)Ли Чжэнь, Чжу Жуй, Пэй Тао, Николас Энтони, Буш Эрик У. (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)СРЕДСТВА РНКи ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ АЛЬФА-ENaC И СПОСОБЫ ПРИМЕНЕНИЯ
   Реферат  [ENG]
(57) Описаны средства РНКи, композиции, которые включают средства РНКи, и способы ингибирования гена альфа-ENaC (SCNN1A). Альфа-ENaC средства РНКи и конъюгаты средств РНКи, раскрытые в настоящем документе, ингибируют экспрессию гена альфа-ENaC. Также описаны фармацевтические композиции, которые включают одно или более альфа-ENaC средств РНКи, необязательно с одним или более дополнительными терапевтическими средствами. Доставка описанных альфа-ENaC средств РНКи в эпителиальные клетки, такие как эпителиальные клетки легких, in vivo обеспечивает ингибирование экспрессии гена альфа-ENaC и снижение активности ENaC, что может обеспечивать терапевтический эффект у субъектов, в том числе людей.