Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 201992882

   Библиографические данные
(21)201992882    (13) A1
(22)2018.06.06

 A ]   B ]   C ]   [ D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2020.05.25
Текущий бюллетень: 2020-05  
Все публикации: 201992882  

(51) C12N 15/86 (2006.01)
C12N 15/117(2010.01)
(43)A1 2020.05.25 Бюллетень № 05  тит.лист, описание  SEQL 
(31)62/516,060
(32)2017.06.06
(33)US
(86)US2018/036200
(87)2018/226785 2018.12.13
(71)ЮНИВЕРСИТИ ОФ МАССАЧУСЕТТС (US)
(72)Эстевес Мигель Сена, Гао Гуанпин, Грин Майкл Р., Ван Дэн, Симоне Тесса Мерседес (US)
(74)Гизатуллина Е.М., Угрюмов В.М., Строкова О.В., Гизатуллин Ш.Ф., Глухарёва А.О. (RU)
(54)САМОРЕГУЛИРУЕМЫЕ ВЕКТОРЫ НА ОСНОВЕ AAV ДЛЯ БЕЗОПАСНОЙ ЭКСПРЕССИИ MeCP2 ПРИ СИНДРОМЕ PETTA
   Реферат  [ENG]
(57) В соответствии с некоторыми аспектами настоящее изобретение относится к композициям и способам конструирования трансгена. В соответствии с некоторыми вариантами осуществления изобретение относится к саморегулируемым рекомбинантным нуклеиновым кислотам, вирусным векторам и фармацевтическим композициям, содержащим трансген MeCP2. В соответствии с некоторыми вариантами осуществления композиции и способы, описанные в настоящем изобретении, являются пригодными для лечения заболеваний и нарушений, ассоциированных с мутацией с потерей функции, например синдрома Ретта.
Zoom in