Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202090034

   Библиографические данные
(21)202090034    (13) A1
(22)2018.06.13

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: A     


Документ опубликован 2020.04.16
Текущий бюллетень: 2020-04  
Все публикации: 202090034  

(51) A61K 48/00 (2006.01)
A61K 31/711 (2006.01)
C12N 15/11 (2006.01)
A61K 31/501(2006.01)
(43)A1 2020.04.16 Бюллетень № 04  тит.лист, описание  последовательности 
(31)62/519,226
(32)2017.06.14
(33)US
(86)US2018/037412
(87)2018/232039 2018.12.20
(71)ПиТиСи ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)Бхаттачария Анурадха, Дакка Амал, Эффенбергер Керстин, Габбета Виджаялакшми, Джани Минакши Б., Ли Вэньчэн, Нарышкин Николай, Тротта Кристофер, Вайдингер Кари (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)СПОСОБЫ МОДИФИКАЦИИ СПЛАЙСИНГА РНК
   Реферат  [ENG]
(57) В данном документе описан интронный элемент распознавания для модификатора сплайсинга (iREMS), который может быть распознан низкомолекулярным соединением-модификатором сплайсинга формулы (I), представленным в данном документе
Zoom in
или его формой, причем W, X, A и B соответствуют определению в данном документе. В одном аспекте в данном документе описаны способы модификации сплайсинга РНК для модулирования количества продукта гена, причем предшественник РНК-транскрипта, транскрибируемый с гена, который содержит интронный REMS, модифицируют с использованием соединения-модификатора сплайсинга формулы (I). В другом аспекте в данном документе описаны способы модификации сплайсинга РНК для модулирования количества РНК-транскрипта или продукта-белка, кодируемого геном, причем предшественник РНК-транскрипта, транскрибируемый с гена, модифицируют для включения интронного REMS с использованием соединения-модификатора сплайсинга формулы (I). В другом аспекте в данном документе представлены искусственные генетические конструкции, содержащие интронный REMS, и использование этих искусственных генетических конструкций для модулирования выработки белка. В другом аспекте в данном документе представлены способы модулирования эндогенных генов для включения интронного REMS, и использование соединения-модификатора сплайсинга формулы (I), описанного в данном документе, для модулирования количества и модификации типа белка, продуцируемого из таких измененных эндогенных генов.
Zoom in