Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 034515

   Библиографические данные
(11)034515    (13) B1
(21)201690826

 A ]   B ]   C ]   D ]   E ]   F ]   G ]   H ] 

Текущий раздел: C     


Документ опубликован 2020.02.14
Текущий бюллетень: 2020-02  
Все публикации: 034515  
Реестр евразийского патента: 034515  

(22)2014.10.22
(51) C12N 9/40 (2006.01)
A61K 35/18(2015.01)
(43)A1 2016.08.31 Бюллетень № 08  тит.лист, описание 
(45)B1 2020.02.14 Бюллетень № 02  тит.лист, описание  последовательности 
(31)61/894,879; 61/901,942
(32)2013.10.23; 2013.11.08
(33)US; US
(86)US2014/061789
(87)2015/061464 2015.04.30
(71)ДЖЕНЗИМ КОРПОРЕЙШН (US)
(72)Ли Карен, Хванг Кристофер, Демария Кристин (US)
(73)ДЖЕНЗИМ КОРПОРЕЙШН (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)РЕКОМБИНАНТНЫЕ ГЛИКОПРОТЕИДЫ И ИХ ПРИМЕНЕНИЯ
   Формула 
(57) 1. Рекомбинантный белок a-галактозидазы-А человека (rhAGA), содержащий SEQ ID NO: 3 и имеющий процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой бис-манноза-6-фосфат-олигосахариды, которое составляет более чем 9%.
2. Белок rhAGA по п.1, дополнительно имеющий процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые являются моносиалилированными олигосахаридами, которое составляет от 0,1 до 1,5%.
3. Белок rhAGA по п.2, дополнительно имеющий одно или более из:
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой бисиалилированные содержащие фукозу олигосахариды, которое составляет более чем 13,5%;
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой трисиалилированные олигосахариды формы 2, которое составляет более чем 2,0%; и
соотношение моль/моль сиаловая кислота/белок, которое составляет более чем 3,0.
4. Белок rhAGA по п.3, дополнительно имеющий одно или более из:
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой нейтрально заряженные олигосахариды, которое составляет от 0,1 до 3,9%;
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой моносиалилированные, содержащие фукозу олигосахариды, которое составляет от 0,1 до 3,0%;
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой бисиалилированные олигосахариды, которое составляет от 0,1 до 5,3%;
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой трисиалилированные олигосахариды формы 1, которое составляет от 0,1 до 9,0%;
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой манноза-6-фосфат-олигосахариды, которое составляет от 1 до 7,0%;
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой монофосфорилированные олигосахариды, которое составляет более чем 14,8%;
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой тетрасиалилированные олигосахариды, которое составляет более чем 4,9%; и
процентное содержание суммарных N-связанных олигосахаридов, которые представляют собой моносиалилированные и монофосфорилированные олигосахариды, которое составляет более чем 8,2%.
5. Фармацевтическая композиция, используемая для лечения болезни Фабри, содержащая белок rhAGA по любому из пп.1-4 и фармацевтически приемлемый носитель.
6. Фармацевтическая композиция по п.5, приготовленная для внутривенного, внутриартериального, внутримышечного, интрадермального, подкожного или внутрибрюшинного введения.
7. Фармацевтическая композиция по п.6, содержащая концентрацию rhAGA от 4 до 6 мг/мл.
8. Фармацевтическая композиция по п.7, содержащая концентрацию rhAGA 5 мг/мл.
9. Фармацевтическая композиция по п.5, представляющая собой стерильный, лиофилизированный порошок.
10. Фармацевтическая композиция по п.9, где фармацевтически приемлемым носителем является одно или несколько средств, выбранных из группы, состоящей из маннита, моногидрата одноосновного фосфата натрия и гептагидрата двухосновного фосфата натрия.
11. Способ лечения болезни Фабри у субъекта, включающий в себя введение субъекту, имеющему болезнь Фабри, терапевтически эффективного количества белка rhAGA по п.1.
12. Способ повышения уровня белка a-галактозидазы-А в лизосоме в клетке млекопитающего у субъекта, включающий в себя введение субъекту эффективного количества rhAGA по п.1.
13. Способ снижения уровня глоботриаозилцерамида в сыворотке субъекта, включающий в себя введение субъекту, нуждающемуся в таком введении, терапевтически эффективного количества белка rhAGA по п.1.