Бюллетень ЕАПВ "Изобретения (евразийские заявки и патенты)"
Бюллетень 04´2019

  

(21) 

201892296 (13) A1       Разделы: A B C D E F G H    

(22) 

2017.04.14

(51) 

A61K 48/00 (2006.01)
A61P 21/00
(2006.01)
C07K 14/47
(2006.01)
C12N 15/12
(2006.01)
C12N 15/85
(2006.01)

(31) 

62/323,333; 62/433,548

(32) 

2016.04.15; 2016.12.13

(33) 

US

(86) 

PCT/US2017/027583

(87) 

WO 2017/180976 2017.10.19

(71) 

РИСЕРЧ ИНСТИТЬЮТ ЭТ НЭШНУАЙД ЧИЛДРЕН'C ХОСПИТАЛ (US)

(72) 

Родино-Клапак Луиза, Менделл Джерри Р. (US)

(74) 

Медведев В.Н. (RU)

(54) 

ДОСТАВКА БЕТА-САРКОГЛИКАНА И МИКРОРНК-29 ВЕКТОРОМ НА ОСНОВЕ АДЕНО-АССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА И ЛЕЧЕНИЕ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ

(57) В данном документе описаны рекомбинантные AAV векторы, содержащие полинуклеотидную последовательность, содержащую β-саркогликан, и способы применения указанных рекомбинантных векторов для уменьшения или предотвращения фиброза у субъекта-млекопитающего, страдающего от мышечной дистрофии. Также в данном документе описаны комбинированные терапии, включающие в себя введение AAV вектора(ов), экспрессирующего(их) β-саркогликан и miR-29c субъекту-млекопитающему, страдающему мышечной дистрофией.


наверх