| |
(21) | 201490994 (13) A1 |
Разделы: A B C D E F G H |
(22) | 2012.11.15 |
(51) | C04B 40/06 (2006.01) |
(31) | 61/561,806 |
(32) | 2011.11.18 |
(33) | US |
(86) | PCT/US2012/065350 |
(87) | WO 2013/074834 2013.05.23 |
(71) | САРЕПТА ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US) |
(72) | Хансон Гуннар Дж., Уэллер Дуайт Д., Цай Бао Чжун, Чжоу Мин (US) |
(74) | Медведев В.Н. (RU) |
(54) | ФУНКЦИОНАЛЬНО-МОДИФИЦИРОВАННЫЕ ОЛИГОНУКЛЕОТИДЫ И ИХ СУБЪЕДИНИЦЫ |
(57) Представлены функционально-модифицированные аналоги олигонуклеотидов, включающие модифицированные межсубъединичные связи и/или модифицированные 3'- и/или 5'-концевые группы. Раскрытые соединения применимы для лечения заболеваний, где ингибирование экспрессии белков или коррекция продуктов сплайсинга искаженной мРНК создает благоприятные терапевтические эффекты.
|