Бюллетень ЕАПВ "Изобретения (евразийские заявки и патенты)"
Бюллетень 10´2013

  

(21) 

201291103 (13) A1       Разделы: A B C D E F G H    

(22) 

2011.04.22

(51) 

C12N 9/88 (2006.01)
C12N 15/864
(2006.01)

(31) 

61/327,521

(32) 

2010.04.23

(33) 

US

(86) 

PCT/US2011/033669

(87) 

WO 2011/133933 2011.10.27

(88) 

2012.01.05

(71) 

ЮНИВЕРСИТИ ОФ ФЛОРИДА РИСЕРЧ ФАУНДЕЙШН, ИНК. (US)

(72) 

Бойе Шэннон Элизабет, Хаузвирт Уилльям У., Бойе Сэнфорд Леон (US)

(74) 

Медведев В.Н. (RU)

(54) 

КОМПОЗИЦИИ ГУАНИЛАТЦИКЛАЗЫ И СПОСОБЫ ЛЕЧЕНИЯ ВРОЖДЕННОГО АМАВРОЗА ЛЕБЕРА ТИПА 1 (LCA1)

(57) Описаны композиции вирусного вектора, содержащие полинуклеотидные последовательности, которые экспрессируют один или несколько биологически активных гуанилатциклазных белков млекопитающих. Описаны также способы их применения в предотвращении, лечении и/или облегчении по меньшей мере одного или нескольких симптомов заболеваний, расстройств, аномальных состояний или дисфункций, являющихся, по меньшей мере отчасти, результатом дефицита гуанилатциклазы in vivo. В конкретных воплощениях применение рекомбинантных адено-ассоциированных вирусных векторов (rAAV) для лечения или облегчения симптомов врожденного амавроза Лебера, также как и других состояний, вызванных отсутствием или уменьшением экспрессии функциональной специфичной в отношении сетчатки гуанилатциклазы-1 (retGC1).

Увеличить масштаб


наверх